Ngày 15 tháng 12 năm 2025 – LIB Therapeutics Inc. (LIB) đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc tiêm Lerochol (lerodalcibep-liga) dùng dưới da như một liệu pháp bổ trợ cho chế độ ăn kiêng và tập thể dục để giảm cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp (LDL-C) ở người lớn bị tăng cholesterol máu, bao gồm cả tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH).

Lerochol là một chất ức chế PCSK9 thế hệ thứ ba mới, được thiết kế để giúp bệnh nhân đạt được và duy trì mục tiêu LDL-C. Thuốc được tự tiêm dưới da một lần mỗi tháng, với thể tích nhỏ và độ ổn định kéo dài ở nhiệt độ phòng (lên đến 3 tháng), cho phép bệnh nhân tự do tiêm ở bất cứ đâu và bất cứ khi nào họ muốn. Những đặc điểm này làm cho lerodalcibep trở thành một lựa chọn độc đáo so với các chất ức chế PCSK9 khác. Vùng liên kết kháng PCSK9 của lerodalcibep là một polypeptide 11 kDa có tên là adnectin, được thiết kế để liên kết ái lực cao ở nồng độ dưới nanomolar với PCSK9 của người và được kết hợp với albumin huyết thanh người để tăng thời gian bán thải trong huyết tương.

Việc FDA phê duyệt Lerochol dựa trên dữ liệu từ Chương trình Thử nghiệm Lâm sàng Giai đoạn 3 LIBerate toàn cầu, bao gồm hơn 2.900 bệnh nhân thuộc nhiều nhóm khác nhau, bao gồm những người mắc bệnh tim mạch, không mắc bệnh tim mạch nhưng có nguy cơ rất cao và cao mắc bệnh tim mạch, trong đó có cả những người mắc chứng tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử và đồng hợp tử. Lerodalcibep được dùng mỗi tháng một lần trong tối đa 52 tuần trong các thử nghiệm quan trọng có đối chứng giả dược, giúp đăng ký thuốc, và hơn 2.400 bệnh nhân tiếp tục tham gia thử nghiệm mở rộng kéo dài 72 tuần.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, Lerochol đã chứng minh khả năng giảm LDL-C ≥60% ở những bệnh nhân mắc bệnh tim mạch hoặc có nguy cơ rất cao hoặc cao mắc bệnh tim mạch, và ≥50% ở những người mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH) có mức LDL-C tăng cao hơn. Nhìn chung, Lerochol được dung nạp tốt trong toàn bộ Chương trình Thử nghiệm Lâm sàng LIBerate, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị được báo cáo trong các nghiên cứu mở rộng dài hạn.

Dự kiến ​​Lerochol sẽ có mặt tại Hoa Kỳ dưới dạng ống tiêm đóng sẵn vào mùa xuân năm 2026, và thiết bị tự tiêm được nâng cấp dự kiến ​​sẽ ra mắt vào cuối năm đó. LIB Therapeutics cam kết hợp tác với các bên chi trả bảo hiểm, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và các tổ chức vận động quyền lợi bệnh nhân để đảm bảo Lerochol được tiếp cận rộng rãi với những bệnh nhân cần đến nó. Thông tin về các chương trình hỗ trợ bệnh nhân sẽ được cung cấp khi thuốc ra mắt.

LIB Therapeutics cũng đã nộp đơn xin cấp phép lưu hành sản phẩm (MAA) cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), dự kiến ​​được phê duyệt vào tháng 6 năm 2026. Công ty đang tiếp tục theo đuổi các thủ tục đăng ký khác tại các thị trường khác trên toàn thế giới.

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-lerochol-lerodalcibep-liga-adults-elevated-ldl-cholesterol-6693.html

Người đăng bài: Nguyễn Thị Cẩm Nhung

Người duyệt bài: Nguyễn Thị Thùy Trang