Ngày 13 tháng 11 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt hoàn toàn Komzifti ™ (ziftomenib) cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) tái phát hoặc kháng trị (R/R) có đột biến NPM1 nhạy cảm và không có lựa chọn điều trị thay thế nào thỏa đáng. Komzifti là thuốc ức chế menin đường uống đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho bệnh AML đột biến NPM1 R/R ( NPM1 -m), một loại ung thư máu nguy hiểm với các lựa chọn điều trị hạn chế.

Tiến sĩ Troy Wilson, Tiến sĩ Luật, Chủ tịch kiêm Tổng Giám đốc Điều hành của Kura Oncology, cho biết: “Komzifti có hiệu quả vượt trội, hồ sơ an toàn thuận lợi, khả năng tương thích với các thuốc dùng kèm và tiện lợi khi uống một lần mỗi ngày ở các bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị. Những đặc điểm này làm nổi bật tiềm năng của Komzifti trong việc trở thành thuốc ức chế menin được lựa chọn trong chỉ định đã được phê duyệt”.

Đột biến NPM1 là một trong những đột biến khởi đầu phổ biến nhất trong bệnh AML, xảy ra ở khoảng 30% trường hợp. Trong lịch sử, khoảng 20% ​​bệnh nhân AML NPM1 -m không đáp ứng với liệu pháp điều trị ban đầu. Trong số những bệnh nhân đáp ứng, 70% sẽ tái phát trong vòng 3 năm, hầu hết trong vòng 12 tháng. Tái phát sớm và tỷ lệ sống sót giảm dần sau mỗi lần tái phát nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị mang lại sự thuyên giảm lâu dài.

Tiến sĩ Eunice Wang, Trưởng khoa Bệnh bạch cầu và Giáo sư Ung thư tại Trung tâm Ung thư Toàn diện Roswell Park, cho biết : “Komzifti đáp ứng nhu cầu cấp thiết cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu dòng tủy (AML) NPM1-m R/R, nhiều người trong số họ đã lớn tuổi và không thể chịu đựng được hóa trị liệu chuyên sâu hoặc ghép tạng. Dữ liệu lâm sàng cho thấy đáp ứng đầy đủ và lâu dài với hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được, bao gồm không có tương tác thuốc-thuốc và không có Cảnh báo về kéo dài khoảng QTc hoặc xoắn đỉnh - những lợi ích chính cho bệnh nhân đang dùng nhiều loại thuốc đồng thời. Sự chấp thuận này trang bị cho các bác sĩ một liệu pháp đường uống mới để tích hợp vào quá trình chăm sóc và cải thiện kết quả cho nhóm bệnh nhân này.”

Các phản ứng có hại thường gặp nhất (≥20%), bao gồm các bất thường về xét nghiệm, là tăng aspartate aminotransferase, nhiễm trùng không xác định được tác nhân gây bệnh, giảm kali, giảm albumin, tăng alanine aminotransferase, giảm natri, tăng creatinine, tăng phosphatase kiềm, xuất huyết, tiêu chảy, buồn nôn, mệt mỏi, phù nề, nhiễm trùng do vi khuẩn, đau cơ xương, tăng bilirubin, tăng kali, hội chứng biệt hóa, ngứa, giảm bạch cầu trung tính kèm sốt và tăng transaminase. Komzifti bao gồm Cảnh báo đóng hộp về hội chứng biệt hóa, một nguy cơ dựa trên cơ chế đã được nghiên cứu kỹ lưỡng ở các loại thuốc phục hồi sự biệt hóa. Việc không có tương tác thuốc-thuốc có ý nghĩa lâm sàng có thể giúp việc sử dụng Komzifti dễ dàng hơn với các liệu pháp đồng thời, bao gồm cả các liệu pháp gây kéo dài khoảng QTc. Kéo dài khoảng QTc ≤ Độ 3 ở 12% bệnh nhân và không có báo cáo nào về kéo dài khoảng QTc Độ 4 hoặc Độ 5. Khoảng QTc kéo dài do bất kỳ nguyên nhân nào xảy ra ở 10% trong số 70 bệnh nhân từ 65 tuổi trở lên.

Vào tháng 11 năm 2024, Kura Oncology và Kyowa Kirin đã ký kết hợp tác chiến lược toàn cầu để phát triển và thương mại hóa Komzifti. Sự hợp tác này được xây dựng dựa trên năng lực lãnh đạo và chuyên môn của Kyowa Kirin trong lĩnh vực ung thư máu. Theo các điều khoản hợp tác, Kura dẫn đầu chiến lược phát triển, quản lý và thương mại tại Hoa Kỳ và chịu trách nhiệm sản xuất Komzifti. Hai công ty sẽ cùng nhau thực hiện một số hoạt động thương mại hóa theo kế hoạch thương mại hóa trên lãnh thổ Hoa Kỳ do hai bên cùng xây dựng. Bên ngoài Hoa Kỳ, Kyowa Kirin dẫn đầu chiến lược phát triển, quản lý và thương mại và chịu trách nhiệm thương mại hóa Komzifti.

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-komzifti-ziftomenib-adults-relapsed-refractory-npm1-mutated-acute-myeloid-leukemia-6662.html

Người đăng bài: Nguyễn Thị Cẩm Nhung