Ủy ban Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Hympavzi (marstacimab, Pfizer) để phòng ngừa thường quy nhằm ngăn chặn hoặc giảm tần suất các cơn chảy máu ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hemophilia A không có chất ức chế yếu tố VIII hoặc bệnh hemophilia B không có chất ức chế yếu tố IX.

Tiêm dưới da hàng tuần nhắm vào một protein đông máu gọi là chất ức chế đường dẫn yếu tố mô (TFPI). Giảm lượng và hoạt động của TFPI trong máu làm tăng lượng thrombin, một enzyme đông máu trong tuần hoàn.

Tiến sĩ Ann Farrell, giám đốc Bộ phận Huyết học không ác tính của FDA, cho biết trong một thông cáo báo chí: "Việc phê duyệt Hympavzi ngày hôm nay cung cấp cho những bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông một phương pháp điều trị mới, là phương pháp đầu tiên hoạt động bằng cách nhắm vào một loại protein trong quá trình đông máu " . 

Hympavzi là phương pháp điều trị đầu tiên sử dụng một lần một tuần cho bệnh hemophilia B tại Hoa Kỳ. Thuốc tiêm dưới da emicizumab (Hemlibra, Genentech), hoạt động theo một cơ chế khác, hiện đã có trên thị trường cho bệnh hemophilia A. 

 Sự chấp thuận hiện tại dựa trên thử nghiệm BASIS  ở 116 nam giới và trẻ em trai mắc bệnh hemophilia A hoặc B nặng mà không dùng chất ức chế yếu tố.

Trong 6 tháng đầu của thử nghiệm, bệnh nhân nhận được điều trị tiêu chuẩn bằng thay thế yếu tố đông máu theo yêu cầu (33 bệnh nhân) hoặc dự phòng (83 bệnh nhân). Sau đó, bệnh nhân được chuyển sang dự phòng Hympavzi trong một năm.

Trong số những bệnh nhân nhận điều trị tiêu chuẩn theo yêu cầu trong 6 tháng đầu, tỷ lệ chảy máu hàng năm là 38 đợt. Tỷ lệ đó giảm xuống còn 3,2 đợt trong quá trình điều trị bằng Hympavzi.

Theo FDA, trong số những bệnh nhân nhận điều trị tiêu chuẩn dự phòng trong 6 tháng đầu, tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính là 7,85 đợt, sau đó giảm xuống còn 5,08 trong năm dự phòng Hympavzi.

Phản ứng tại chỗ tiêm, đau đầu và ngứa là tác dụng phụ phổ biến nhất với marstacimab, xảy ra ở 3% hoặc nhiều hơn bệnh nhân. Nhãn cảnh báo về khả năng đông máu tuần hoàn, quá mẫn và độc tính phôi thai. Marstacimab được cung cấp trong ống tiêm đã được nạp sẵn.

Marstacimab là loại thuốc thứ hai được Pfizer chấp thuận để điều trị bệnh máu khó đông trong năm 2024. FDA đã chấp thuận liệu pháp gen điều trị bệnh máu khó đông B fidanacogene elaparvovec (Beqvez) của công ty vào tháng 4. 

Trong thông cáo báo chí, Pfizer lưu ý rằng kết quả của một nhánh khác của thử nghiệm BASIS trên những bệnh nhân sử dụng thuốc ức chế yếu tố đông máu dự kiến ​​sẽ có vào năm 2025. 

Nguồn:https://www.medscape.com/viewarticle/fda-approves-pfizers-hympavzi-hemophilia-b-2024a1000inu

Người viết: ThS. Võ Thị Hải Phượng

Người duyệt: TS. Hà Hải Anh