FDA chấp thuận thuốc tương tự sinh học có thể hoán đổi cho hai bệnh hiếm gặp

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Bkemv (eculizumab-aeeb) là thuốc tương tự sinh học có thể hoán đổi đầu tiên cho Soliris (eculizumab) để điều trị một số bệnh hiếm gặp. Bkemv được phê duyệt cho các chỉ định điều trị sau, hiện cũng được phê duyệt cho Soliris:

• Điều trị bệnh nhân “tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm” (PNH) để giảm tan máu,
• Điều trị bệnh nhân mắc hội chứng “tan máu tăng ure máu không điển hình” (aHUS) để ức chế bệnh vi mạch huyết khối qua trung gian bổ thể.

Bkemv là một kháng thể đơn dòng liên kết với protein bổ sung C5 và ức chế sự kích hoạt hệ thống bổ sung, một phần của hệ thống miễn dịch của cơ thể. Sự liên kết này ngăn ngừa sự phá vỡ các tế bào hồng cầu trong máu (tan máu nội mạch) ở bệnh nhân mắc PNH và aHUS.

Là một thuốc tương tự sinh học có thể hoán đổi, Bkemv rất giống nhau và không có sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng nào so với Soliris. Bkemv có những cảnh báo an toàn tương tự và dự đoán ​​sẽ có những phản ứng bất lợi tương tự như Soliris. Các phản ứng bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất trong thử nghiệm ngẫu nhiên PNH đối với Soliris (tổng thể ≥10% và lớn hơn giả dược) là đau đầu, viêm mũi họng (cảm lạnh thông thường), đau lưng và buồn nôn. Các phản ứng bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất trong các thử nghiệm tiến cứu đối với Soliris ( ≥20%) là nhức đầu, tiêu chảy, tăng huyết áp, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau bụng, nôn mửa, viêm mũi họng, thiếu máu, ho, sưng chân hoặc tay, buồn nôn, nhiễm trùng đường tiết niệu và sốt.

Bkemv là loại thuốc tương tự sinh học thứ 53 được phê duyệt ở Hoa Kỳ. FDA đã phê duyệt 13 loại trong số này là thuốc tương tự sinh học có thể hoán đổi cho nhau.

Nguồn tham khảo: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-interchangeable-biosimilar-two-rare-diseases

Người dịch bài: Phạm Thị Thanh Tuyền

Người duyệt bài: Hà Hải Anh