FDA thúc đẩy phát triển các liệu pháp mới cho chứng rối loạn sử dụng chất kích thích

Mới đây ngày 04/10/2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ - FĐA đã công bố dự thảo hướng dẫn mới nhằm hỗ trợ các nhà tài trợ phát triển các phương pháp điều trị rối loạn sử dụng chất kích thích. Hướng dẫn “Rối loạn sử dụng chất kích thích: Phát triển thuốc cho điều trị”, khi được hoàn thiện sẽ là hướng dẫn đầu tiên về chương trình phát triển tổng thể và thiết kế thử nghiệm lâm sàng để phát triển thuốc và sinh phẩm nhằm hỗ trợ điều trị rối loạn sử dụng cocaine từ trung bình đến nặng, rối loạn sử dụng methamphetamine và rối loạn sử dụng chất kích thích theo toa.

Hiện tại không có loại thuốc nào được FDA chấp thuận cho chứng rối loạn sử dụng chất kích thích. Khi được hoàn thiện, hướng dẫn này sẽ hỗ trợ phát triển các liệu pháp mới cực kỳ cần thiết để giải quyết các khoảng trống trong điều trị.

Bên cạnh đó, dự thảo hướng dẫn còn đưa ra các khuyến nghị liên quan đến thiết kế thử nghiệm lâm sàng liên quan đến việc đánh giá các phương pháp điều trị rối loạn do sử dụng chất kích thích. Việc thiết kế các nghiên cứu lâm sàng để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị rối loạn sử dụng chất kích thích đặt ra một số thách thức đặc biệt—từ việc lựa chọn đối tượng nghiên cứu phù hợp cho nghiên cứu đến việc xác định các tiêu chí lâm sàng phù hợp nhất—cần được xem xét cẩn thận. Tuy nhiên, có những cơ hội để cải thiện thiết kế thử nghiệm lâm sàng và phát triển các thử nghiệm lấy con người làm trung tâm, điều này có thể dẫn đến tăng độ nhạy để xác định hiệu quả điều trị, với tiềm năng hiệu quả điều trị có liên quan đến kết quả lâu dài có ý nghĩa.

Dự thảo hướng dẫn cũng mô tả những cân nhắc cơ bản trong suốt quá trình phát triển thuốc bao gồm tiến hành thử nghiệm, thu thập dữ liệu, phương pháp đánh giá đáp ứng điều trị, độ an toàn và yêu cầu ứng dụng thuốc mới. Ví dụ, hướng dẫn kết hợp các bài học kinh nghiệm về các phương pháp tiếp cận khó có thể thành công và phản ánh các khuyến nghị hiện tại về các phương pháp điều trị chứng rối loạn sử dụng chất kích thích và đánh giá phản ứng với điều trị.

Rối loạn sử dụng chất kích thích mô tả một loạt các triệu chứng liên quan đến việc sử dụng thuốc kích thích, bao gồm methamphetamine, cocaine và amphetamine, nhưng không bao gồm caffeine hoặc nicotin. Chẩn đoán rối loạn sử dụng chất kích thích được thực hiện khi bác sĩ lâm sàng xác định mô hình sử dụng chất dạng amphetamine, cocaine hoặc chất kích thích khác dẫn đến suy yếu hoặc đau đớn đáng kể về mặt lâm sàng, bao gồm cả việc không thể giảm hoặc kiểm soát việc tiêu thụ chất kích thích, cảm giác thèm sử dụng chất kích thích, tiếp tục sử dụng chất kích thích mặc dù nó gây ra hậu quả tiêu cực và nhu cầu sử dụng lượng chất kích thích tăng lên để đạt được hiệu quả mong muốn.

Cơ quan này đã hành động để thúc đẩy việc sử dụng an toàn và kê đơn hợp lý các thuốc kích thích theo toa bằng cách yêu cầu các nhà tài trợ cập nhật và chuẩn hóa thông tin kê đơn cho các loại thuốc dùng để điều trị chứng rối loạn tăng động/giảm chú ý (ADHD) và các rối loạn khác có kê đơn thuốc kích thích.

FDA tiếp tục khuyến khích phát triển các phương pháp điều trị rối loạn sử dụng chất kích thích và thiết kế thử nghiệm mới. Trong vài năm qua, cơ quan này đã tổ chức các hội thảo và cuộc họp công khai với bệnh nhân, nhà nghiên cứu, các ngành và nhóm liên quan khác để hiểu rõ hơn về bối cảnh rối loạn sử dụng chất kích thích và cung cấp thông tin cho FDA về bối cảnh lâm sàng cho việc xem xét sử dụng thuốc.

Nguồn tham khảo: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-steps-advance-development-novel-therapies-stimulant-use-disorders

Người dịch bài: Phạm Thị Thanh Tuyền

Người duyệt bài: Hà Hải Anh