Ngày 9 tháng 10 năm 2025 -- Viên nén Jascayd (nerandomilast) của Boehringer Ingelheim đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt là một lựa chọn điều trị đường uống cho bệnh xơ phổi vô căn (IPF) ở bệnh nhân trưởng thành. Jascayd là chất ức chế ưu tiên phosphodiesterase 4B (PDE4B) đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho chỉ định này. Đây là một cơ chế hoạt động mới, vừa có tác dụng chống xơ hóa vừa có tác dụng điều hòa miễn dịch, do đó làm chậm quá trình suy giảm chức năng phổi ở bệnh nhân IPF.

Tiến sĩ, Bác sĩ Toby Maher, Giáo sư Y khoa Lâm sàng, Trường Y Keck, Đại học Nam California, Los Angeles, cho biết: “Cột mốc này đánh dấu một kỷ nguyên mới trong điều trị IPF, một bệnh lý mạn tính hiếm gặp và gây suy nhược, làm suy giảm chức năng phổi. Nerandomilast đã được chứng minh là làm chậm quá trình suy giảm chức năng phổi ở IPF. Nerandomilast là một lựa chọn điều trị mới được hoan nghênh với hồ sơ an toàn được dung nạp tốt để các bác sĩ cân nhắc sử dụng cho những bệnh nhân phù hợp”.

Việc FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ hai thử nghiệm lâm sàng: FIBRONEER™-IPF (NCT05321069) và Thử nghiệm 2 (NCT04419506). Tiêu chí chính trong FIBRONEER™-IPF là sự thay đổi tuyệt đối so với giá trị ban đầu của Dung tích sống gắng sức (FVC), một thước đo chức năng phổi, tính bằng mL tại tuần 52. Nerandomilast cho thấy mức giảm FVC thấp hơn đáng kể so với giả dược. Cụ thể, mức giảm trung bình đã hiệu chỉnh ở những bệnh nhân dùng nerandomilast 18 mg hoặc 9 mg lần lượt là -106 mL và -122 mL, so với -170 mL ở nhóm dùng giả dược. Ngoài ra, hiệu quả điều trị được thể hiện sớm nhất là vào tuần thứ hai với nerandomilast 18 mg so với giả dược, độ chênh lệch tiếp tục tăng lên đến tuần 52.

Việc FDA phê duyệt nerandomilast là một bước ngoặt quan trọng đối với những người mắc IPF, bởi đây là lần đầu tiên sau hơn 10 năm có sự đổi mới trong điều trị. Bước tiến mới này, được thúc đẩy bởi kết quả ấn tượng của thử nghiệm FIBRONEER™-IPF.

Các phản ứng có hại phổ biến nhất (≥5%) được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng nerandomilast 18 mg, 9 mg và giả dược lần lượt là: tiêu chảy (42%, 31%, 17%), COVID-19 (13%, 16%, 12%), nhiễm trùng đường hô hấp trên (13%, 11%, 10%), trầm cảm (12%, 11%, 10%), giảm cân (11%, 10%, 8%), chán ăn (9%, 9%, 5%), buồn nôn (8%, 9%, 7%), mệt mỏi (7%, 8%, 6%); đau đầu (7%, 6%, 5%), nôn (6%, 5%, 5%), đau lưng (6%, 5%, 4%) và chóng mặt (5%, 6%, 5%). Phản ứng có hại thường gặp nhất dẫn đến việc ngừng sử dụng nerandomilast 18 mg và 9 mg là tiêu chảy (lần lượt là 6% và 2%)

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-jascayd-nerandomilast-idiopathic-pulmonary-fibrosis-6634.html

Người đăng bài: Nguyễn Thị Cẩm Nhung

Người duyệt bài: Nguyễn Thị Thùy Trang