Vào ngày 12/11/2021, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt phương pháp tiêm Besremi để điều trị bệnh đa hồng cầu ở người trưởng thành. Đây là một căn bệnh về máu, gây sản xuất quá mức các tế bào hồng cầu, dẫn đến làm đặc máu, chậm lưu lượng máu và tăng khả năng hình thành cục máu đông.

 

Phương pháp điều trị bệnh đa hồng cầu bao gồm các biện pháp can thiệp bằng thủ thuật, hoặc sử dụng các loại thuốc để giảm số lượng tế bào máu; Besremi là một trong những loại thuốc này, và là loại thuốc điều trị đa hồng cầu đầu tiên được FDA chấp thuận mà bệnh nhân có thể dùng bất kể tiền sử điều trị của họ như thế nào. Đây cũng là liệu pháp interferon đầu tiên được phê duyệt đặc biệt cho bệnh đa hồng cầu. Besremi được cho là hoạt động bằng cách gắn vào một số thụ thể trong cơ thể, tạo ra phản ứng dây chuyền khiến tủy xương giảm sản xuất tế bào máu. Besremi là một loại thuốc có tác dụng kéo dài mà bệnh nhân dùng bằng cách tiêm dưới da hai tuần một lần. Nếu Besremi có thể giảm lượng tế bào máu dư thừa và duy trì mức bình thường trong ít nhất một năm, thì tần suất dùng thuốc có thể giảm xuống còn bốn tuần một lần.

Hiệu quả và độ an toàn của Besremi đã được đánh giá trong một thử nghiệm đa trung tâm, kéo dài 7,5 năm. Trong thử nghiệm này, 51 người lớn mắc bệnh đa hồng cầu được dùng Besremi trong thời gian trung bình khoảng 5 năm. Hiệu quả của Besremi được đánh giá qua tỷ lệ bệnh nhân đạt được đáp ứng huyết học hoàn toàn, có nghĩa là bệnh nhân có thể tích hồng cầu dưới 45% mà không phải phẫu thuật cắt tĩnh mạch gần đây, số lượng bạch cầu và số lượng tiểu cầu bình thường, kích thước lá lách bình thường và không có các cục máu đông. Nhìn chung, 61% bệnh nhân có đáp ứng huyết học hoàn toàn sau khi sử dụng thuốc.

Besremi có thể gây một số tác dụng không mong muốn, bao gồm tăng men gan, lượng bạch cầu thấp, lượng tiểu cầu thấp, đau khớp, mệt mỏi, ngứa, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau cơ và bệnh giống cúm. Những bệnh nhân không được dùng Besremi bao gồm những người bị dị ứng với thuốc, những người bị rối loạn tâm thần nặng hoặc có tiền sử rối loạn tâm thần nặng, những người ghép tạng bị ức chế miễn dịch, một số bệnh nhân mắc bệnh tự miễn dịch hoặc tiền sử bệnh tự miễn dịch và bệnh nhân gan dịch bệnh.

 

Besremi được chấp thuận bởi FDA cho chỉ định này góp phần tăng thêm lựa chọn cho việc điều trị bệnh đa hồng cầu. Việc chấp thuận này được thúc đẩy thuận lợi nhờ chính sách hỗ trợ, khuyến khích phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp của FDA.

Lược dịch từ: https://www.fda.gov/news-

Người viết bài

Th.S. Võ Thị Hải Phượng

Người duyệt bài

                                                                                                                                              TS. Hà Hải Anh