Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Rethymic để điều trị cho bệnh nhi mắc bệnh thiếu máu bẩm sinh, một chứng rối loạn miễn dịch hiếm gặp. Rethymic là sản phẩm mô tuyến ức đầu tiên được phê duyệt ở Mỹ.

 

Peter Marks, MD, Ph.D., Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA cho biết: “Đánh dấu sự chấp thuận đầu tiên của FDA về một liệu pháp điều trị căn bệnh rất hiếm gặp và nguy hiểm này ở trẻ em. Chúng tôi vẫn cam kết giúp thúc đẩy sự phát triển của các sản phẩm y tế an toàn và hiệu quả cho những bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi các bệnh hiếm gặp - một lĩnh vực rất cần thiết”.

 

Bệnh thiếu máu bẩm sinh là một chứng rối loạn miễn dịch hiếm gặp, trong đó trẻ sinh ra không có tuyến ức - một cơ quan đóng vai trò quan trọng trong việc giúp cơ thể học cách chống lại nhiễm trùng. Trẻ em bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này thường chết trong vòng hai năm đầu đời và có thể bị nhiễm trùng lặp đi lặp lại, thường đe dọa tính mạng vì chúng thiếu tế bào T hoạt động đầy đủ (một loại tế bào bạch cầu chống nhiễm trùng).

 

Rethymic bao gồm mô tuyến ức dị sinh của người (có nguồn gốc từ người hiến tặng) được xử lý và nuôi cấy, sau đó được cấy vào bệnh nhân để giúp tái tạo lại khả năng miễn dịch (cải thiện chức năng miễn dịch) ở những bệnh nhân lười vận động. Liều lượng được bệnh nhân tùy chỉnh, được xác định bởi diện tích bề mặt của lát cắt Rethymic và diện tích bề mặt cơ thể của bệnh nhân. Rethymic không được chỉ định để điều trị bệnh nhân bị suy giảm miễn dịch kết hợp nặng (SCID).

 

Tính an toàn và hiệu quả của Rethymic đã được thiết lập trong các nghiên cứu lâm sàng bao gồm 105 bệnh nhân, tuổi từ một tháng đến 16 tuổi, mỗi người được dùng một lần Rethymic, từ 1993 - 2020. Rethymic cải thiện khả năng sống sót của trẻ em mắc bệnh thiếu máu bẩm sinh, và hầu hết trẻ em được điều trị bằng sản phẩm này sống sót ít nhất hai năm. Trẻ em được điều trị bằng Rethymic sống sót qua năm đầu tiên thường sống sót lâu dài. Rethymic cũng làm giảm tần suất và mức độ nghiêm trọng của nhiễm trùng theo thời gian.

 

Các phản ứng phụ thường gặp nhất ở những bệnh nhân được dùng Rethymic bao gồm huyết áp cao, hội chứng giải phóng cytokine, nồng độ magiê trong máu thấp, phát ban, tiểu cầu thấp và bệnh ghép so với vật chủ.

 

Vì Rethymic có nguồn gốc từ mô người nên nó có nguy cơ truyền bệnh truyền nhiễm. Dựa trên các quy trình sàng lọc hiệu quả của nhà tài trợ và quy trình sản xuất sản phẩm, nguy cơ lây truyền bệnh truyền nhiễm là từ xa - nhưng không được loại bỏ hoàn toàn.

 

Phải mất sáu tháng hoặc lâu hơn để phục hồi chức năng miễn dịch ở những bệnh nhân được điều trị; do đó, điều quan trọng là cho đến khi sự phục hồi miễn dịch xảy ra, bệnh nhân tiếp tục thực hiện các biện pháp phòng ngừa nghiêm ngặt để ngăn ngừa nhiễm trùng và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nên điều trị phù hợp.

 

FDA đã chấp thuận Rethymic cho Enzyvant Therapeutics, Inc.

                                                                                                         Nguồn dịch từ: https://www.fda.gov/news-

 

 

 

                       Người duyệt                                                                                                  Người dịch 

                     TS. Hà Hải Anh                                                                                        ThS. Võ Thị Bích Liên