Các Viện Tiểu đường Tiêu hóa và Thận báo cáo rằng gần 5% dân số Mỹ trên 12 tuổi có suy giáp, một điều kiện đặc trưng bởi không đủ sản lượng hormon của tuyến giáp. Sự phổ biến của căn bệnh này mang lại những tác động kinh tế đối với lĩnh vực chăm sóc sức khỏe. Levothyroxine là thuốc nội tiết tố tuyến giáp được kê đơn phổ biến nhất được sử dụng để điều trị suy giáp và là một trong những sản phẩm thuốc được kê đơn rộng rãi nhất ở Hoa Kỳ. Với tỷ lệ kê đơn cao này, việc FDA chấp thuận nhiều sản phẩm chung loại đã cung cấp cho bệnh nhân thêm các lựa chọn để kê đơn levothyroxine và giảm chi phí chăm sóc sức khỏe cho hàng triệu bệnh nhân. ¹

Mặc dù tỷ lệ kê đơn thuốc thông thường đã tăng đáng kể trong thập kỷ qua, một nghiên cứu gần đây cho thấy một số bác sĩ, đặc biệt là bác sĩ nội tiết, có xu hướng kê đơn các sản phẩm levothyroxine thông thường ít hơn so với các sản phẩm levothyroxine có thương hiệu. ²Lý do cho xu hướng này chưa được hoàn toàn rõ ràng, nhưng levothyroxine là một loại thuốc có chỉ số điều trị hẹp, có nghĩa là những sai lệch tương đối nhỏ so với liều lượng thích hợp có thể gây ra sự thay đổi có ý nghĩa lâm sàng về tác dụng dược lý khi dùng cho bệnh nhân. Có thể một số người kê đơn levothyroxine, vì ưa chuộng sản phẩm có thương hiệu do lo ngại về chỉ số điều trị hẹp của thuốc, không biết rằng các tiêu chuẩn tương đương sinh học của FDA đảm bảo rằng các sản phẩm thông thường không khác nhau về an toàn, hiệu quả hoặc chất lượng (bao gồm cả hiệu lực ) từ các tiêu chuẩn quy định chi phối các sản phẩm có thương hiệu. ³ Thật vậy, FDA đã khuyến nghị rằng việc phê duyệt các sản phẩm levothyroxine thông thường phải dựa trên chi tiết,thiết kế nghiên cứu tương đương sinh học phức tạp với biên độ hẹp hơn để tạo ra sự khác biệt dược động học cho phép giữa sản phẩm gốc và sản phẩm có thương hiệu .

Các nhà khoa học CDER và các đồng nghiệp của họ tại Trung tâm Xuất sắc về Khoa học Quy định và Đổi mới (CERSI) ^{4 của} Đại học Yale, gần đây đã điều tra sự khởi đầu lâm sàng của levothyroxine trong khoảng thời gian 10 năm (2008-2017) để giải quyết mối quan tâm còn sót lại từ cộng đồng lâm sàng về việc liệu levothyroxine chung loại và biệt dược có được chứng minh là có hiệu quả như nhau đối với bệnh nhân suy giáp nhẹ hay không. Nghiên cứu hồi cứu này được thiết kế để xác minh tầm quan trọng của các tiêu chí phê duyệt nghiêm ngặt và thông số kỹ thuật kiểm soát chất lượng mà FDA áp dụng cho các sản phẩm thông thường và thương hiệu, bao gồm cả những sản phẩm có chỉ số điều trị hẹp.

CDER So sánh các kết quả trong thế giới thực khi sử dụng Levothyroxine Chung và Biệt dược

Để đánh giá hiệu quả so sánh của levothyroxine gốc và biệt dược ở bệnh nhân suy giáp nhẹ, các nhà khoa học CDER, phối hợp với các chuyên gia học thuật tại Yale Univ. và Phòng khám Mayo, đã sử dụng cơ sở dữ liệu yêu cầu hành chính quốc gia để xác định những bệnh nhân bắt đầu sử dụng levothyroxine lần đầu từ năm 2008 đến năm 2017. ⁵ Nghiên cứu đã kiểm tra tác động của việc sử dụng levothyroxine chung loại so với biệt dược đối với việc quản lý lâm sàng tình trạng tuyến giáp (được đo bằng mức độ tuyến giáp hormone kích thích), thông tin liên quan đến các bác sĩ kê đơn levothyroxine. Nhìn chung, những phát hiện có thể duy trì việc quản lý có trách nhiệm về mặt kinh tế và lâm sàng đối với hàng triệu bệnh nhân bị suy giáp ở Hoa Kỳ.

Các nhà nghiên cứu đã xem xét các yêu cầu đối với 15.299 bệnh nhân sử dụng levothyroxine gốc và 2.299 bệnh nhân sử dụng levothyroxine thương hiệu lần đầu tiên trong khoảng thời gian được điều tra, xác minh rằng tình trạng suy giảm tuyến giáp được ghi nhận ở những bệnh nhân trước khi điều trị đã được cải thiện trong quá trình điều trị đã thiết lập. Nhóm bệnh nhân này cho phép các nhà nghiên cứu mô tả đặc điểm của bệnh nhân theo các đặc điểm như nhân khẩu học (ví dụ: tuổi, giới tính, chủng tộc) và do đó thiết lập hàng nghìn kết quả phù hợp để so sánh phản ứng với điều trị levothyroxine chung loại hoặc biệt dược. Họ nhận thấy tình trạng tuyến giáp bình thường đạt được tương tự sau khi điều trị bằng levothyroxine cho bệnh nhân suy giáp nhẹ hoặc cận lâm sàng, bất kể là thuốc gốc hay thuốc chính hiệu đã được sử dụng.

Hàm ý

Tỷ lệ gần đúng là sáu trên một cho người dùng levothyroxine chung loại với nhãn hiệu phù hợp với sự gia tăng kê đơn các sản phẩm levothyroxine chung được quan sát trong một nghiên cứu gần đây. ²Tuy nhiên, tỷ lệ quy định levothyroxine gốc thấp hơn tỷ lệ kê đơn các loại thuốc gốc khác. Sự chậm trễ này có thể phản ánh sự chần chừ của một số người kê đơn trong việc kê đơn levothyroxine gốc, nhưng bằng chứng thực tế được cung cấp từ nghiên cứu được mô tả ở đây sẽ đảm bảo với bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân rằng levothyroxine gốc có hiệu quả như levothyroxine biệt dược như là liệu pháp ban đầu cho bệnh suy giáp. Các nhà khoa học của CDER cam kết tạo ra bằng chứng thực tế về việc sử dụng thuốc gốc, đặc biệt là đối với các sản phẩm có chỉ số điều trị hẹp, và tiếp tục theo đuổi các nghiên cứu kiểm tra kết quả lâm sàng và tác động của việc chuyển đổi giữa levothyroxine biệt dược và chung để điều trị suy giáp.

Loạt bài Spotlight trình bày các quan điểm tổng quát về các hoạt động dựa trên nghiên cứu và khoa học đang diễn ra trong CDER. Các bài báo nổi bật không được hiểu là đại diện cho quan điểm hoặc chính sách của FDA.