Top of Form

Hiệp hội Huyết học và Truyền máu Tây Ban Nha (SEHH) đã tổ chức Hội nghị Truyền thông “HematoAvanza” lần thứ chín tại Pazo de San Lorenzo ở Santiago, Tây Ban Nha. Sự kiện này quy tụ các bác sĩ huyết học, bệnh nhân, chuyên gia truyền thông khoa học và nhà báo nhằm thảo luận về những tiến bộ then chốt trong lĩnh vực bệnh lý huyết học, trong đó đa u tủy xương là trọng tâm chính của các cuộc trao đổi.

Bác sĩ María Victoria Mateos, MD, PhD, Chủ tịch SEHH, phát biểu rằng: “Chúng ta đang ở thời điểm có thể nói đến việc chữa khỏi bệnh nhân đa u tủy.” Bác sĩ Mateos cũng là Giám đốc Chương trình Đa u tủy và Đơn vị Thử nghiệm lâm sàng tại Bệnh viện Đại học Salamanca, đồng thời là Phó Giáo sư Y học tại Đại học Salamanca, Tây Ban Nha.

Sự thay đổi trong quan niệm điều trị

Trước đây, đa u tủy xương được xem là một bệnh lý không thể chữa khỏi. Tuy nhiên, nhờ vào các phương pháp điều trị mới, chiến lược điều trị tiên tiến, cùng với việc chẩn đoán sớm, hiện nay ngày càng có nhiều bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm chức năng và thậm chí là khỏi bệnh hoàn toàn.

Bác sĩ Mateos giải thích rằng, khái niệm "chữa khỏi" đề cập đến việc bệnh nhân có thời gian sống tương đương với tuổi thọ trung bình theo độ tuổi và giới tính tại thời điểm chẩn đoán, mà không cần tiếp tục điều trị.

Bà nói thêm: “Tôi muốn bổ sung một điểm quan trọng. Ở bệnh đa u tủy, một số bệnh nhân đạt được mục tiêu này, nhưng đôi khi vẫn phải tiếp tục điều trị, điều này đồng nghĩa với sự thuyên giảm chức năng hoặc xem bệnh như một bệnh mạn tính. Tuy nhiên, cuối cùng tôi cho rằng việc nói rằng chúng ta đang tiến gần đến việc kéo dài thời gian sống cho nhiều bệnh nhân bị đa u tủy – một số khỏi hoàn toàn, số khác ở mức chức năng – là điều thực tế,” bác sĩ Mateos nhấn mạnh.

Thách thức chính trong điều trị đa u tủy xương là độ tuổi chẩn đoán thường gặp, thường là trên 65 tuổi. Căn bệnh này có đặc điểm sinh học phức tạp, liên quan đến nhiều dòng tế bào u cùng tồn tại và tiến hóa theo thời gian. Bác sĩ Mateos nhấn mạnh rằng: “Một loại thuốc đơn lẻ là không đủ để kiểm soát bệnh.”

Do đó, nỗ lực điều trị nhằm mục tiêu chữa khỏi nên tập trung vào những bệnh nhân không triệu chứng nhưng có tình trạng sức khỏe toàn thân tốt, cũng như những trường hợp mới được chẩn đoán đa u tủy. Việc phát hiện sớm đóng vai trò then chốt, đặc biệt là trong nhận diện các ca không triệu chứng có nguy cơ cao.

Bác sĩ Mateos cũng đề cập đến những tiến bộ mới nhất trong điều trị:
“Chúng ta hiện có các loại thuốc đột phá, chẳng hạn như kháng thể hai đặc hiệu (bispecific antibodies) và tế bào CAR-T (tế bào mang thụ thể kháng nguyên dạng hợp nhất), cùng với các công cụ chẩn đoán ngày càng nhạy hơn.” Những chiến lược này cho thấy hiệu quả đáp ứng nhanh, sâu và bền vững, trở thành những trụ cột trong điều trị đa u tủy.

Tương tự, việc phát hiện bệnh tồn dư tối thiểu âm tính (MRD âm) - một khái niệm mà Nhóm Nghiên cứu Đa u tủy Tây Ban Nha đã nghiên cứu chuyên sâu - hiện đã trở thành chỉ dấu tiên lượng chính trong bệnh đa u tủy.

Tình trạng này, tức là không phát hiện được tế bào u bằng các kỹ thuật có độ nhạy rất cao, hiện được xem là mục tiêu hàng đầu trong các thử nghiệm lâm sàng. Bác sĩ Mateos lưu ý rằng:
“Việc duy trì tình trạng không có bệnh tồn dư có thể đo lường được trong thời gian dài có liên quan đến tỷ lệ sống còn rất cao.”

Bà cũng nhấn mạnh rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chính thức phê duyệt khái niệm “không có bệnh tồn dư có thể đo lường được” như là mục tiêu chính trong việc phê duyệt thuốc mới, và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cũng đang trong quá trình xem xét, dự kiến sẽ phê duyệt trong thời gian tới.

“Ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán đa u tủy thể hoạt động, chúng ta đang ở vị thế có thể chữa khỏi,” bác sĩ Mateos khẳng định.

Một trong những nghiên cứu quan trọng nhất – thử nghiệm PERSEUS – đã đánh giá phác đồ phối hợp giữa daratumumab, bortezomib, lenalidomide và dexamethasone, tiếp theo là ghép tế bào gốc tạo máu tự thân.

Chiến lược này đã cho thấy thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị lên đến 17 năm, và trên 20 năm ở những bệnh nhân có tiên lượng tốt. Điều này có thể đại diện cho một sự chữa khỏi hiệu quả đối với một tỷ lệ đáng kể bệnh nhân.

Ngay cả ở những bệnh nhân không đủ điều kiện ghép, phác đồ phối hợp tương tự cũng đạt thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị từ 9–11 năm, và trong một số trường hợp, điều này tương đương với tuổi thọ của người khỏe mạnh.

Với sự hỗ trợ từ các công cụ chẩn đoán tiên tiến, hiện nay các bác sĩ có thể phát hiện sớm đa u tủy thể tiềm ẩn nguy cơ cao (high-risk smoldering multiple myeloma) ngay cả khi chưa có triệu chứng lâm sàng.

Một nghiên cứu của Nhóm Nghiên cứu Đa u tủy Tây Ban Nha cho thấy rằng việc điều trị sớm bằng lenalidomide có thể làm chậm tiến triển bệnh lên đến 7 năm. Khoảng một phần ba bệnh nhân đạt được trạng thái âm tính bền vững với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD) sau khi được điều trị sớm bằng lenalidomide.

Bác sĩ Mateos nhấn mạnh vai trò then chốt của Kế hoạch Quốc gia về Liệu pháp Tiên tiến trong Hệ thống Y tế Quốc gia Tây Ban Nha, mô tả đây là “chiến lược cốt lõi nhằm đảm bảo tiếp cận công bằng với các phương pháp điều trị tiên tiến cho các bệnh ung thư huyết học có tác động lớn.”

Liên quan đến nội dung này, bà nhấn mạnh sự cần thiết cấp thiết phải cập nhật có kế hoạch Kế hoạch Quốc gia về Liệu pháp Tiên tiến, bao gồm các biện pháp nhằm:

• Đẩy nhanh quy trình công nhận thêm các bệnh viện có khả năng triển khai các phương pháp điều trị này,
• Mở rộng các chỉ định được phê duyệt đối với liệu pháp tế bào trong ung thư huyết học, và
• Thiết lập cơ chế tài chính bền vững nhằm tích hợp đổi mới mà không tạo ra sự bất bình đẳng giữa các vùng miền.

Bác sĩ Mateos bày tỏ sự hài lòng với việc mở rộng gần đây mạng lưới các trung tâm liệu pháp tiên tiến của Hệ thống Y tế Quốc gia Tây Ban Nha, hoan nghênh việc bổ sung Bệnh viện Đại học Navarra (Pamplona), Tổ hợp Bệnh viện Vigo (Vigo) và Bệnh viện Miguel Servet (Zaragoza).
Ba trung tâm mới này sẽ gia nhập 28 trung tâm hiện có, nâng tổng số trung tâm được công nhận tại Tây Ban Nha lên 31.

Tầm nhìn tương lai

Trong tương lai gần, điều trị bệnh đa u tủy sẽ tập trung vào thiết lập trạng thái âm tính bền vững với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD) như là mục tiêu điều trị chính và tiêu chí then chốt để phê duyệt các thuốc mới.

Liệu pháp miễn dịch cũng được kỳ vọng sẽ đóng vai trò ngày càng lớn, nhờ khả năng tạo ra sự thuyên giảm kéo dài.

Bác sĩ Mateos lưu ý rằng:

“Những đổi mới trong ngành dược phẩm đang làm thay đổi tiến trình tự nhiên của bệnh đa u tủy.”
Việc chữa khỏi hoàn toàn cho tất cả bệnh nhân vẫn còn là mục tiêu xa vời, nhưng hiện nay nhiều người đã có thể kỳ vọng sống không bệnh hoặc chỉ cần điều trị tối thiểu.

Với những tiến bộ trong liệu pháp miễn dịch, ghép tế bào, chẩn đoán sớm và theo dõi bệnh, năm 2025 có thể trở thành cột mốc khi việc chữa khỏi đa u tủy xương trở thành hiện thực đối với nhiều bệnh nhân.

Bác sĩ Mateos báo cáo rằng bà đã nhận thù lao từ các hoạt động diễn thuyết và tham gia hội đồng tư vấn của các công ty dược phẩm: Janssen Pharmaceuticals, Celgene, Takeda Pharmaceuticals, Amgen, GlaxoSmithKline, AbbVie, Pfizer, Regeneron Pharmaceuticals, Roche, Sanofi, Oncopeptides và Kite Pharma, Inc. Việc đưa tin về hội thảo một phần được tài trợ bởi SEHH, đơn vị chịu chi phí đi lại. Nội dung được công bố là độc lập và chỉ phản ánh quan điểm của tác giả và ban biên tập El Medico Interactivo.

Người dịch: Nguyễn Sỹ Nguyên.

Người duyệt: Nguyễn Thị Thùy Trang.

Dịch từ trang: https://www.medscape.com/viewarticle/can-we-truly-cure-multiple-myeloma-experts-say-yes-2025a1000g7p