Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt datopotamab-deruxtecan để điều trị cho một số bệnh nhân ung thư vú có thụ thể hormone dương (HR+), thụ thể âm yếu tố tăng trưởng biểu bì ở người (HER2-), giai đoạn không thể phẫu thuật hoặc di căn.

Cụ thể, loại kháng thể mới hướng đến Trop-2 kết hợp với chất ức chế topoisomerase được chỉ định cho những bệnh nhân đã từng điều trị bằng liệu pháp nội tiết và hóa trị cho bệnh không thể phẫu thuật hoặc đã di căn, theo thông báo phê duyệt của FDA.

Đây là lần phê duyệt đầu tiên tại Hoa Kỳ đối với loại thuốc kết hợp kháng thể, được phát hiện bởi Daiichi Sankyo và đang được phát triển chung với AstraZeneca. Phê duyệt này dựa trên kết quả từ thử nghiệm TROPION-Breast01—một thử nghiệm ngẫu nhiên, đa trung tâm, không mù, trên 732 bệnh nhân. Những bệnh nhân này được coi là không phù hợp để tiếp tục liệu pháp nội tiết và đã trải qua tối đa hai dòng hóa trị trước đó.

Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng và thời gian sống không bệnh tiến triển (PFS) được cải thiện ở 365 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận datopotamab-deruxtecan (Dato-DXd), so với 367 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận liệu pháp hóa trị theo lựa chọn của nhà nghiên cứu (bao gồm eribulin, capecitabine, vinorelbine hoặc gemcitabine).

Thời gian sống không bệnh tiến triển trung bình dài hơn đáng kể, ở mức 6.9 tháng so với 4.9 tháng giữa nhóm Dato-DXd và nhóm hóa trị (tỷ số nguy cơ [HR] là 0.63). Tuy nhiên, thời gian sống toàn bộ trung bình (OS) giữa hai nhóm không có sự khác biệt đáng kể, lần lượt là 18.6 tháng và 18.3 tháng ( với tỷ số nguy cơ [HR] là 1.01).

Tỷ lệ đáp ứng toàn bộ được xác nhận lần lượt là 36% ở nhóm Dato-DXd và 23% ở nhóm hóa trị. Thời gian đáp ứng trung bình lần lượt là 6.7 tháng và 5.7 tháng ở hai nhóm.

Các phản ứng bất lợi xảy ra ở ít nhất 20% bệnh nhân, bao gồm cả các bất thường trong xét nghiệm, bao gồm: viêm miệng (stomatitis), buồn nôn (nausea), mệt mỏi (fatigue), giảm bạch cầu (decreased leukocytes), giảm canxi (decreased calcium), rụng tóc (alopecia), giảm bạch cầu lympho (decreased lymphocytes), giảm hemoglobin, táo bón (constipation), giảm bạch cầu trung tính (decreased neutrophils), khô mắt (dry eye), nôn mửa (vomiting), tăng alanine aminotransferase (alt), viêm giác mạc (keratitis), tăng aspartate aminotransferase (ast), tăng phosphatase kiềm (alkaline phosphatase).

Dữ liệu từ thử nghiệm cho thấy bệnh nhân nhận Dato-DXd có số lượng các phản ứng độc tính cấp độ 3 hoặc cao hơn ít hơn một nửa so với bệnh nhân nhận hóa trị. Họ cũng ít phải giảm liều hoặc gián đoạn điều trị hơn, theo phát biểu của tác giả chính, Tiến sĩ Aditya Bardia, MD, MPH, tại Hội nghị của Hiệp hội Ung thư Y khoa Châu Âu năm 2023, được Medscape Medical News báo cáo.

Liều khuyến cáo cho Dato-DXd là 6 mg/kg -với liều tối đa là 540 mg đối với bệnh nhân nặng ≥ 90 kg. Thuốc được truyền tĩnh mạch một lần mỗi 3 tuần, kéo dài cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện độc tính không thể chấp nhận, theo thông tin kê đơn đầy đủ.

Phê duyệt tại Hoa Kỳ được thực hiện sau khi thuốc Dato-DXd được phê duyệt tại Nhật Bản vào tháng 12 năm 2024. Ngoài ra, FDA cũng đã cấp quyền ưu tiên xem xét đối với đơn xin cấp phép sinh học (BLA) sử dụng Dato-DXd để điều trị một số loại ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC), theo Daiichi Sankyo.

Hãng cũng lưu ý rằng: “Một chương trình phát triển lâm sàng toàn diện đang được tiến hành, với hơn 20 thử nghiệm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của datopotamab-deruxtecan trên nhiều loại ung thư, bao gồm NSCLC, ung thư vú bộ ba âm tính (TNBC), và ung thư vú HR+, HER2 thấp hoặc âm tính.”

Người dịch: Nguyễn Sỹ Nguyên.

Người duyệt: Nguyễn Thị Thùy Trang.

Dịch từ trang: https://www.medscape.com/viewarticle/fda-approves-new-adc-hr-her2-breast-cancer-2025a100017n