Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã tăng tốc phê duyệt cho tarlatamab-dlle (Imdelltra, Amgen) để điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn mở rộng (SCLC) với bệnh tiến triển trong hoặc sau khi hóa trị liệu dựa trên platinum.

Tarlatamab là một loại thuốc mới đầu tiên có khả năng kết nối với tế bào T đặc hiệu kép (BiTE) có khả năng liên kết với ligand 3 giống delta trên bề mặt các tế bào, bao gồm cả tế bào khối u, và CD3 được biểu hiện trên bề mặt của T-cell. Theo thông tin được cung cấp về hồ sơ dược lý, nó gây ra sự kích hoạt tế bào T, giải phóng các cytokine gây viêm và phân giải các tế bào biểu hiện DLL3.

Phê duyệt được dựa trên dữ liệu từ 99 bệnh nhân trong thử nghiệm DeLLphi-301 với SCLC giai đoạn mở rộng tái phát/kháng điều trị, những người đã tiến triển sau khi hóa trị liệu dựa trên platinum. Bệnh nhân có di căn não có triệu chứng, bệnh phổi kẽ, viêm phổi không nhiễm trùng, và suy giảm miễn dịch hoạt động đã bị loại trừ.

Tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 40%, và thời gian đáp ứng trung bình là 9,7 tháng. Tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 52% ở 27 bệnh nhân với SCLC kháng platinum và 31% ở 42 bệnh nhân  nhạy cảm với platinum.

Việc tiếp tục quá trình xét duyệt có thể phụ thuộc vào việc xác nhận lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận.

Thông tin dược lý của thuốc có đề cập về một cảnh báo hộp về hội chứng giải phóng cytokine nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và độc tính thần kinh, bao gồm hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào mà có ảnh hưởng lên hệ miễn dịch.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất, xảy ra ở 20% hoặc nhiều hơn, bao gồm hội chứng giải phóng cytokine, mệt mỏi, sốt, rối loạn vị giác, giảm cảm giác thèm ăn, đau cơ xương khớp, táo bón, thiếu máu và buồn nôn.

Các bất thường trong xét nghiệm độ 3 hoặc 4 phổ biến nhất bao gồm giảm bạch cầu lympho, giảm natri, tăng axit uric, giảm bạch cầu trung tính toàn phần, giảm hemoglobin, tăng thời gian hoạt hóa thromboplastin một phần và giảm kali.

Liều khởi đầu là 1 mg được tiêm tĩnh mạch trong 1 giờ vào ngày đầu tiên của chu kỳ đầu tiên, sau đó là 10 mg vào ngày 8 và ngày 15 của chu kỳ đầu tiên, rồi mỗi 2 tuần một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không chấp nhận được.

M. Alexander Otto là một trợ lý bác sĩ với bằng thạc sĩ khoa học y khoa và bằng báo chí từ Newhouse. Ông là một nhà báo y khoa đoạt giải thưởng, đã làm việc cho nhiều cơ quan báo chí lớn trước khi gia nhập Medscape. Alex cũng là một nghiên cứu sinh báo chí khoa học của MIT Knight.