Ngày 15 tháng 9 năm 2023 --GSK (LSE/NYSE: GSK) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Ojjaara (momelotinib) để điều trị bệnh xơ tủy có nguy cơ trung bình hoặc cao, bao gồm bệnh xơ tủy nguyên phát hoặc xơ tủy thứ phát (hậu đa hồng cầu nguyên phát và tăng tiểu cầu vô căn), ở người lớn bị thiếu máu. Ojjaara là thuốc ức chế JAK1/JAK2 và hoạt hóa thụ thể loại 1 (ACVR1) dùng một lần mỗi ngày. Cho đến nay, đây là loại thuốc duy nhất được phê duyệt cho cả bệnh nhân thiếu máu bị xơ tủy mới được chẩn đoán và điều trị trước đó nhằm giải quyết các biểu hiện chính của bệnh, cụ thể là thiếu máu, các triệu chứng toàn thân và lách to (lách to).

Xơ tủy là một bệnh ung thư máu ảnh hưởng đến khoảng 25.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ. Xơ tủy có thể dẫn đến số lượng tế bào máu thấp nghiêm trọng, bao gồm thiếu máu và giảm tiểu cầu; các triệu chứng toàn thân như mệt mỏi, đổ mồ hôi ban đêm và đau xương và lách to. Khoảng 40% bệnh nhân bị thiếu máu từ trung bình đến nặng tại thời điểm chẩn đoán và gần như tất cả bệnh nhân được ước tính sẽ bị thiếu máu trong quá trình mắc bệnh. Các bác sĩ có rất ít lựa chọn điều trị để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh xơ tủy, thiếu máu. Những bệnh nhân này thường phải truyền máu và hơn 30% sẽ ngừng điều trị do thiếu máu. Những bệnh nhân phụ thuộc vào truyền máu có tiên lượng xấu và thời gian sống sót bị rút ngắn.
Sự chấp thuận của FDA đối với momelotinib được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu quan trọng MOMENTUM và một nhóm bệnh nhân trưởng thành bị thiếu máu từ thử nghiệm SIMPLIFY-1 giai đoạn III. MOMENTUM được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của momelotinib so với danazol trong điều trị và giảm các biểu hiện chính của bệnh xơ tủy ở nhóm đối tượng thiếu máu, có triệu chứng, từng dùng thuốc ức chế JAK. Thử nghiệm MOMENTUM đáp ứng tất cả các tiêu chí chính và phụ quan trọng, chứng minh phản ứng có ý nghĩa thống kê đối với các triệu chứng toàn thân, đáp ứng lách và khả năng độc lập truyền máu ở những bệnh nhân được điều trị bằng momelotinib so với danazol. 

Nguồn: Drugs.com