FDA đã phê duyệt Casgevy để điều trị bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu

Ngày 16/01/2024, FDA đã phê duyệt Casgevy, một liệu pháp gen dựa trên tế bào, để điều trị bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu, một chứng rối loạn di truyền có đặc điểm là thiếu máu suốt đời cần được truyền máu thường xuyên.

Để tạo ra Casgevy, tế bào gốc tạo máu (máu) của bệnh nhân được sửa đổi bằng cách chỉnh sửa bộ gen bằng công nghệ CRISPR/Cas9 mới. Các tế bào gốc máu đã được sửa đổi sẽ được cấy trở lại bệnh nhân, nơi chúng gắn (gắn và nhân lên) vào trong tủy xương và tăng sản xuất huyết sắc tố thai nhi (HbF), một loại huyết sắc tố tạo điều kiện thuận lợi cho việc cung cấp oxy và giảm mức độ nghiêm trọng của bệnh thiếu máu. Các tác dụng phụ thường gặp nhất là lở miệng, sốt giảm bạch cầu (sốt liên quan đến lượng bạch cầu thấp) và giảm cảm giác thèm ăn.

Sự chấp thuận này đánh dấu chỉ định thứ hai được FDA chấp thuận cho Casgevy, vì sản phẩm này gần đây cũng đã được phê duyệt để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Nguồn tham khảo: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-january-16-2024

Người dịch bài: Phạm Thị Thanh Tuyền

Người duyệt bài: Hà Hải Anh