Phương pháp sử dụng thuốc để ngăn chặn sự phát triển của tế bào ung thư và có thể xem là một trong những giai đoạn khó khăn nhất đối với bệnh nhân ung thư. Hóa trị có thể xảy ra nhiều tác dụng phụ khiến người bệnh phải mệt mỏi. Những tác dụng phụ điển hình của hóa trị là: Cảm giác buồn nôn; Giảm khẩu vị do hóa trị; Đau do loét miệng; Tiêu chảy; Bong tróc da; Mệt mỏi và đau nhức cơ thể...

Ngoài ra có thể còn xuất hiện các tác dụng phụ của hóa trị ít gặp nhưng nguy hiểm đến tính mạng như: Sốc thuốc; Nhiễm trùng huyết do giảm bạch cầu nặng; Suy thận do thuốc độc thận; Rối loạn điện giải do nôn ói hoặc tiêu chảy mất kiểm soát

Còn gọi là thuốc gây độc tế bào ( cytotoxic agent ).

Một số nhóm thuốc hoá trị chính:

các thuốc alkyl hoá (Platinum, Cyclophosphamide, Ifosfamide);

các thuốc Platinum (Cisplatin, Carboplatin, Oxaliplatin);

các kháng sinh chống u (Doxorubicin, Epirubicin, Liposomal Doxorubicin, Bleomycin);

các chất chống chuyển hoá (5 FU, Capecitabine, Methotrexat, Pemetrexed, Gemcitabine );

các Alkaloide (Vincristin, Vinorelbine, Etoposide );

các Taxane (Paclitaxel, Docetaxel);

các Camptothecin (Topotecan, Irinotecan) ….

Tất cả các nhóm thuốc này đều tác động vào một trong nhiều khâu của quá trình nguyên phân ( nhân đôi tế bào ), làm ức chế quá trình này dẫn tới làm cho tế bào không thể sinh sản được hoặc có sinh sản thì cũng thành hai tế bào bất thường rồi tự chết.
2. Điều trị nội tiết (Hormone Therapy):

Một số loại ung thư hình thành và phát triển phụ thuộc vào các nội tiết tố (hormone) của cơ thể điển hình là ung thư vú và tiền liệt tuyến. Do vậy các thuốc ức chế sản xuất hoặc hoạt động của các nội tiết tố này có thể kìm hãm sự phát triển của ung thư.

Theo cơ chế có 2 nhóm thuốc nội tiết chính là nhóm ức chế cơ thể sản xuất và nhóm thuốc ức chế hoạt động của các hormone này. Dùng các thuốc ngăn chặn tổng hợp estrogen ( Aromatase inhibitors như anastrozole, letrozole , exemestane hay đồng vận LHRH như Goserelin ) hay các thuốc ngăn chặn tác động của estrogen ( tamoxifen, fulvestrant … ) có thể ngăn chặn, làm chậm tiến triển của ung thư vú.

Tuy nhiên không phải tế bào ung thư vú nào cũng có thụ thể estrogen nên chỉ đối với những khối u có chứa tế bào có thụ thể estrogen mới bị estrogen kích thích phát triển. Các bác sĩ giải phẫu bệnh sẽ xét nghiệm hoá mô miễn dịch để xác định khối u có chứa thụ thể estrogen hay không.
3. Điều trị nhắm đích (Targeted Therapy):
 Có 2 nhóm thuốc điều trị đích chính

các kháng thể đơn dòng ( monoclonal antibody – mab ) nhắm vào các đích đặc hiệu bên ngoài bề mặt tế bào

các thuốc phân tử nhỏ (small-molecule drugs, inhibitor – ib ) nhắm vào các đích bên trong tế bào.
Trong điều trị nhắm đích có một thuốc có cơ chế tác động khá đặc biệt là kháng sinh mạch.

4. Điều trị miễn dịch (immunotherapy):
Tế bào ung thư cũng là tế bào của chính cơ thể nhưng đã bị đột biến gen trở thành tế bào bất thường. Điều trị miễn dịch là phương thức hỗ trợ hệ thống miễn dịch nhận ra các tế bào ung thư như kháng nguyên lạ, kích thích đáp ứng miễn dịch diệt tế bào u, ngăn chặn quá trình ức chế miễn dịch cho phép dung nạp sự tăng sinh khối u thông qua một chuỗi đáp ứng sinh học miễn dịch tế bào và dịch thể.

Các nhóm thuốc điều trị miễn dịch bao gồm:

các kháng thể đơn dòng,

các Cytokines ( interferons và interleukins… ),

các Vaccines ( BCG … ),

liệu pháp tăng cường các tế bào miễn dịch… Tại bệnh viện K đang thử nghiệm điều trị thuốc kháng thể đơn dòng anti-idiotype (Ab2 mAb) Racotumomab, gây đáp ứng đặc hiệu kháng nguyên, kích hoạt hệ thống miễn dịch chống lại kháng nguyên ung thư ganglioside.