Ngày 13 tháng 6 năm 2022, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt viên uống Olumiant (baricitinib) để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc chứng rụng tóc từng mảng nghiêm trọng, một chứng rối loạn thường xuất hiện như hói đầu từng mảng và ảnh hưởng đến hơn 300.000 người ở Mỹ mỗi năm. Việc làm này đã đánh dấu sự chấp thuận đầu tiên của FDA về một phương pháp điều trị toàn thân (tức là điều trị toàn bộ cơ thể thay vì một vị trí cụ thể) cho chứng rụng tóc từng mảng.

         Kendall Marcus, Giám đốc Bộ phận Da liễu và Nha khoa tại Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA cho biết: “Việc tiếp cận các lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả là rất quan trọng đối với một số lượng lớn người Mỹ bị ảnh hưởng bởi chứng rụng tóc nghiêm trọng. Sự chấp thuận ngày hôm nay sẽ giúp đáp ứng nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng cho những bệnh nhân bị chứng rụng tóc từng vùng nặng.”

         Rụng tóc từng mảng thường được gọi là rụng tóc từng mảng, là một chứng rối loạn tự miễn dịch, trong đó cơ thể tự tấn công các nang tóc của chính mình, khiến tóc rụng, thường thành từng đám. Olumiant là một chất ức chế Janus kinase (JAK) ngăn chặn hoạt động của một hoặc nhiều loại enzym cụ thể, can thiệp vào con đường dẫn đến viêm.

         Hiệu quả và độ an toàn của Olumiant đối với chứng rụng tóc từng mảng đã được nghiên cứu trong hai thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược ( Thử nghiệm AA-1 và Thử nghiệm AA-2 ) với những bệnh nhân bị rụng tóc ít nhất 50% da đầu theo mức độ nghiêm trọng. của Alopecia Tool trong hơn sáu tháng. Bệnh nhân trong những thử nghiệm này được dùng giả dược, 2 miligam Olumiant hoặc 4 miligam Olumiant mỗi ngày. Phép đo chính về hiệu quả của cả hai thử nghiệm là tỷ lệ bệnh nhân đạt được độ che phủ tóc trên da đầu ít nhất 80% vào tuần 36.

         Trong Thử nghiệm AA-1, 22% trong số 184 bệnh nhân được sử dụng 2 miligam Olumiant và 35% trong số 281 bệnh nhân nhận được 4 miligam Olumiant đã đạt được độ che phủ da đầu đầy đủ, so với 5% trong số 189 bệnh nhân được sử dụng giả dược. Trong Thử nghiệm AA-2, 17% trong số 156 bệnh nhân nhận 2 miligam Olumiant và 32% trong số 234 bệnh nhân nhận 4 miligam Olumiant đạt được độ che phủ da đầu đầy đủ, so với 3% trong số 156 bệnh nhân được dùng giả dược.  

         Các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến Olumiant bao gồm: nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau đầu, mụn trứng cá, cholesterol cao (tăng lipid máu), tăng một loại enzyme gọi là creatinine phosphokinase, nhiễm trùng đường tiết niệu, tăng men gan, viêm nang lông (viêm nang lông), mệt mỏi, nhiễm trùng đường hô hấp dưới, buồn nôn, nhiễm trùng nấm men sinh dục (nhiễm nấm Candida), thiếu máu, số lượng thấp một số loại bạch cầu (giảm bạch cầu trung tính), đau bụng, bệnh zona (herpes zoster) và tăng cân.  

        Olumiant không được khuyến cáo sử dụng kết hợp với các chất ức chế JAK khác, chất điều hòa miễn dịch sinh học, cyclosporin hoặc các chất ức chế miễn dịch mạnh khác. Olumiant đi kèm với các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa bao gồm khuyến nghị giám sát chặt chẽ sự phát triển của các dấu hiệu và triệu chứng nhiễm trùng trong và sau khi điều trị; đánh giá bệnh nhân về tình trạng nhiễm lao đang hoạt động và xét nghiệm bệnh lao tiềm ẩn trước khi điều trị bằng Olumiant và khả năng tái hoạt động của virus. Ngoài ra, các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa khác bao gồm quá mẫn cảm (phản ứng dị ứng), thủng đường tiêu hóa (vết rách ở dạ dày hoặc ruột), và các bất thường trong phòng thí nghiệm bao gồm số lượng bạch cầu và hồng cầu thấp, tăng men gan và tăng lipid.

         Olumiant đi kèm với một cảnh báo đóng hộp cho các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng, tử vong, bệnh ác tính, các biến cố tim mạch có hại lớn và huyết khối.

          Olumiant nhận được đánh giá ưu tiên và chỉ định liệu pháp đột phá cho chỉ định này.

         Olumiant ban đầu được phê duyệt vào năm 2018, như một phương pháp điều trị cho một số bệnh nhân người lớn bị viêm khớp dạng thấp mức độ từ trung bình đến nặng. Olumiant cũng được chấp thuận để điều trị COVID-19 ở một số người lớn nhập viện.  

                                                                                                          Nguồn dịch: https://www.fda.gov/news-

              Người duyệt                                                                                            Người dịch

           TS. Hà Hải Anh                                                                                ThS. Võ Thị Bích Liên