Việc nghiên cứu các phương pháp hiệu quả và các công thức thuốc để cải thiện chất lượng cuộc sống và tuổi thọ có từ cách đây hàng ngàn năm. Mặc dù không rõ chính xác từ khi nào loài người bắt đầu hiểu rằng việc ăn 1 vài loại thức ăn đặc biệt (tức là thuốc) có thể ảnh hưởng đến sinh lý, liên quan đến bệnh tật hoặc cách khác, nhưng có bằng chứng cho thấy rằng những khái niệm này đã bắt đầu phát triển ngay từ thời tiền sử. các hóa thạch thực vật từ giữa năm 7000 đến năm 5500 trước Công nguyên được tìm thấy trong các hang động ở phía tây bắc Thái Lan bao gồm hạt của cây trầu bà, một chất kích thích thần kinh nhẹ, gián tiếp cho thấy việc sử dụng nó trong thời kỳ đồ đá mới. Việc sử dụng nấm gây ảo giác ở thời tiền sử cũng liên quan đến các hình vẽ hang động ở Sahara (khoảng 5000–5000 TCN), cho thấy rằng con người đã nhận thức được tác dụng của những loài thực vật này từ rất lâu trước khi được ghi lại.

Bằng chứng trực tiếp về việc xác định sớm loại thuốc được sử dụng thường xuyên nhất trong lịch sử, rượu, dễ dàng hơn nhiều. Mặc dù không rõ bằng cách nào mà quá trình lên men đồ uống có cồn được phát hiện, nhưng có rất nhiều bằng chứng chỉ ra rằng việc tìm ra nó đã xuất hiện từ rất sớm trong lịch sử loài người. Có bằng chứng rõ ràng chỉ ra rằng đồ uống có cồn đã được phát triển ngay từ thời kỳ đồ đá mới và con người thời kì đó sử dụng nó rất phổ biến. Cho rằng tác dụng của rượu xuất hiện nhanh chóng khi uống, không có gì đáng ngạc nhiên khi các loại đồ uống có cồn là 1 trong số những loại thuốc đầu tiên được tiêu thụ rộng rãi cho cả việc giải khát và làm thuốc.

Từ khi nào con người bắt đầu nhận ra dược tính của nhiều loại cây và hóa chất cũng là một câu hỏi còn bỏ ngỏ. Tuy nhiên, rõ ràng là việc theo đuổi các phương pháp điều trị bệnh và giảm triệu chứng không phải chỉ mới bắt đầu từ thời đại mới. Người Mesopotamia đã ghi lại các liệu pháp và đơn thuốc của họ trên các bảng đá. Một trong những ghi chép lâu đời nhất và lớn nhất từ ​​nền văn minh này bao gồm một loạt 40 bảng đá từ khoảng năm 1700 trước Công nguyên được gọi chung là “Trị liệu về chẩn đoán và tiên lượng y khoa”. Trong các ghi chép này bao gồm một số cách sử dụng thuốc từ rất sớm cho mục đích y học. Nguồn gốc của y học cổ truyền Trung Quốc phần lớn không được biết đến, nhưng người ta ước tính rằng các việc thực hành trị liệu bằng phương pháp này đã có từ cách đây ít nhất là 2000 năm. Có một số chủ đề chung cho tất cả các nỗ lực khám phá thuốc thời kì tiền công nghiệp, bất kể quốc gia hoặc khu vực xuất xứ của chúng.

Đầu tiên, việc nghiên cúu hầu như chỉ phụ thuộc vào thực vật, hợp chất có nguồn gốc từ thực vật hoặc chiết xuất từ ​​thực vật, vì khả năng của thời kì tiền công nghiệp trong việc phân lập hoặc điều chế các hóa chất tinh khiết có giá trị y học còn hạn chế. Thứ hai, các loại thuốc được phát triển trong thời kỳ tiền công nghiệp được xác định bằng thực nghiệm, về sự biến mất hoặc giảm bớt các triệu chứng ở bệnh nhân, thay vì hiểu biết về bệnh hoặc tình trạng của bệnh nhân. Thứ ba, và có lẽ là quan trọng nhất, tất cả những nỗ lực phát triển thuốc mới trong thời đại tiền công nghiệp để phát minh ra thuốc nhưng lại không có nền tảng kiến ​​thức cơ bản cần thiết để hiểu về sự phát triển của bệnh. Điều này gần như chắc chắn dẫn đến việc sử dụng bất kỳ chế phẩm thuốc nào đều ít mang lại giá trị y học thực sự và một vài trong số đó thực tế lại gây hại cho sức khỏe của bệnh nhân. Bất chấp những thực tế này, có một số loại thuốc đã được phát minh trong thời kì này vẫn đóng một vai trò quan trọng trong y học hiện đại. Ví dụ, việc điều trị bệnh sốt rét do Plasmodium falciparum gây ra đã được cách mạng hóa khi phát hiện ra quinine, một alkaloid có trong vỏ cây canhkina. Agostino Salumbrino Cây canh-ki-na (trái) và quinine (phải) đóng vai trò quan trọng trong việc điều trị nhiễm trùng sốt rét trong hơn 300 năm. Một tu sĩ sống ở Lima, Peru, đã quan sát người Quechua nhai vỏ cây canh-ki-na để giảm rét run và hạ sốt. Mặc dù Salumbrino chắc chắn không biết gì về ký sinh trùng sốt rét gây bệnh, nhưng ông đã nhận ra rằng các triệu chứng của giai đoạn sốt rét có được cải thiện bởi vỏ cây canh-ki-na và đã chuyển một mẫu đến Rome để đánh giá như một phương pháp điều trị bệnh sốt rét. Vỏ cây canhkina, còn được gọi là vỏ cây của Dòng Tên hoặc vỏ cây của người Peru, và người Quechua do đó đã trở thành nguồn gốc của chất chống sốt rét thành công đầu tiên, một loại thuốc điều trị đầu tiên cho nhiễm trùng sốt rét cho đến năm 2006.

Mặc dù cấu trúc và cơ chế hoạt động vẫn chưa được biết rõ ràng vào thời điểm đó, William Withering đã suy luận rằng cây găng tay cáo có chứa thành phần hoạt tính của phương thuốc thảo dược vào năm 1785 và vô tình cung cấp một phương pháp điều trị chính cho bệnh suy tim sung huyết, digoxin vẫn còn được sử dụng thường xuyên trong y học hiện đại.