Zipalertinib là một hợp chất được tạo ra bằng công nghệ phát hiện và phát triển thuốc độc quyền của Taiho Pharmaceutical, Cysteinomix, với mục tiêu cung cấp một lựa chọn điều trị mới để giải quyết những nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Việc FDA chấp thuận đơn đăng ký thuốc mới (NDA) là một cột mốc quan trọng, phản ánh dữ liệu khoa học và lâm sàng đã được tích lũy cho đến nay.

Việc FDA chấp thuận đơn đăng ký thuốc zipalertinib là một bước quan trọng hướng tới việc đưa zipalertinib đến tay những bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến chèn EGFR exon 20, bệnh nhân hiện vẫn đang phải đối mặt với các lựa chọn điều trị hạn chế.

Tóm tắt các kết quả nghiên cứu chính:

- Zipalertinib đã chứng minh hiệu quả có ý nghĩa lâm sàng trong nhóm bệnh nhân đánh giá hiệu quả chính (n=176), bao gồm 51 bệnh nhân đã từng điều trị bằng amivantamab trước đó. Tỷ lệ đáp ứng khách quan được xác nhận (ORR) là 35%. Thời gian đáp ứng trung bình (mDOR) là 8,8 tháng.

- Ở những bệnh nhân chỉ được điều trị sau khi đã sử dụng hóa trị liệu dựa trên platin trước đó (n=125), tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 40% với thời gian đáp ứng trung bình (mDOR) là 8,8 tháng.

- Trong các phân tích thăm dò nhóm nhỏ:

Bệnh nhân đã từng được điều trị bằng amivantamab mà không kèm theo liệu pháp nhắm đích chèn đoạn exon 20 khác (n=30) cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận là 30% và thời gian đáp ứng trung bình (mDOR) là 14,7 tháng.

Bệnh nhân mắc di căn não (n=68) cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận là 31% và thời gian đáp ứng trung bình (mDOR) là 8,3 tháng.

- Hồ sơ an toàn của zipalertinib: Các tác dụng phụ thường gặp nhất trong quá trình điều trị là viêm quanh móng, phát ban, thiếu máu, viêm da dạng mụn trứng cá, tiêu chảy, khô da, buồn nôn và viêm miệng. Hầu hết các tác dụng phụ trong quá trình điều trị đều ở mức độ 1 hoặc 2 theo Tiêu chí thuật ngữ chung về tác dụng phụ của Viện Ung thư Quốc gia (CTCAE v5.0)

Thông tin về Zipalertinib

Zipalertinib (mã phát triển: CLN-081/TAS6417) là một phân tử nhỏ dùng đường uống được thiết kế để nhắm mục tiêu vào các đột biến EGFR. Phân tử này được lựa chọn vì khả năng ức chế các biến thể EGFR có đột biến chèn exon 20, đồng thời không ảnh hưởng đến EGFR chưa đột biến. Zipalertinib được thiết kế như một chất ức chế EGFR không hồi phục, thế hệ mới, điều trị một nhóm bệnh nhân được xác định về mặt di truyền mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ. FDA đã cấp chỉ định “Liệu pháp đột phá” (Breakthrough Therapy Designation) cho Zipalertinib trong điều trị bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến triển tại chỗ hoặc di căn có mang đột biến EGFR chèn đoạn exon 20, đã từng được điều trị trước đó bằng hóa trị toàn thân chứa platinum. Hiện nay, Zipalertinib vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu và chưa được bất kỳ cơ quan quản lý y tế nào phê duyệt.

https://www.drugs.com/nda/zipalertinib_260428.html

Người đăng bài: Nguyễn Thị Cẩm Nhung

Người duyệt bài: Nguyễn Thị Thùy Trang