Như tên gọi của nó, thuốc bom tấn được coi là “chén thánh” trong sự phát triển thuốc với doanh thu hơn 1 tỉ đô mỗi năm. Một công ty dược có thể vượt mặt những đối thủ của họ và vươn lên dẫn đầu nhờ thuốc bom tấn. Một ví dụ điển hình là sự tấn công mạnh mẽ của Gilead Sciences về thuốc đặc trị viêm gan C -Solvadi (sofosbuvir). Theo phân tích từ hãng tin Thomson Reuters, có ít nhất 7 loại thuốc đáng mong đợi và sẽ trở thành thuốc bom tấn trong vòng 5 năm tới.

Danh sách dưới đây cũng đã tiết lộ phần nào chiều hướng phát triển trong công nghiệp dược phẩm ở thời điểm hiện tại và tương lai: tập trung vào những căn bệnh hiếm gặp và những phác đồ đơn liều hợp lý và hiệu quả.

1. Obeticholic acid

Được chứng minh là có hiệu quả rất tốt trên bệnh nhân viêm gan nhiễm mỡ không do rượu, Obeticholic acid hứa hẹn sẽ là thuốc bom tấn của Intercept Pharma nếu được chấp thuận. Trên thế giới có khoảng 2-3% dân số mắc căn bệnh này và hiện nay vẫn chưa có thuốc đặc trị trên thị trường. Con số này sẽ còn gia tăng đáng kể vì những yếu tố nguy cơ như béo phì và đề kháng insulin.

2. Emtricitabine và Tenofovir alafenamide (F/TAF)

Gilead hi vọng phác đồ đơn liều này sẽ chiếm ưu thế trên thị trường thay cho những thuốc điều trị HIV-1 hiện tại sắp hết hạn bảo hộ độc quyền vào năm 2017.

3. Tenofovir alafenamide, Emtricitabine và Rilpivirine (R/F/TAF)

Gilead và Janssen R&D thuộc Johnson & Johnson đã kết hợp tenofovir alafenamide, emtricitabine và rilpivirine trong điều trị HIV-1 với mong muốn cải thiện mật độ xương và thận, kéo dài tuổi thọ và tăng số lượng bệnh nhân đáp ứng với thuốc so với liệu pháp khác. Với những hiệu quả mà nó mang lại, dòng thuốc TAG-based này sẽ mở ra một thị trường rộng lớn trong tương lai.

4. MK-5172A

Với thuốc điều trị viêm gan C MK-5172A, Merck đã chuẩn bị sẵn sàng cho việc trở lại của mình để vượt mặt Harvoni – Gilead và Viekira Pak – Abbvie. Sau sự thụt lùi đáng kể trên thị trường do quyết định rút liệu pháp điều trị viêm gan C ra khỏi danh sách “thuốc mang tính đột phá” (breadkthrough drug) của FDA, đến nay Merk cuối cùng cũng đã đưa ra một liệu pháp mới mang tính hiệu quả và an toàn cao. Việc FDA đưa lời cảnh báo dành cho Viekira Pak của Abbvie hồi tháng 10 năm ngoái cũng tạo cơ hội cho Merk tiến nhanh hơn vào thị trường này. Merk cũng cần đề ra một cái giá chiến lược để đạt được thị phần trong bối cảnh hiện nay.

5. Venetoclax

Venetoclax là thuốc điều trị ung thư bằng đường uống dành cho bệnh nhân bị bệnh bạch cầu lympho mạn đã kháng hóa trị liệu. Sau khi công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng 79,4% bệnh nhân đáp ứng với thuốc, Venetoclax được coi là liệu pháp điều trị hàng đầu trong năm 2015 tại hội nghị thường niên của hiệp hội  huyết học Hoa Kỳ ASH (American Society of Hematology). Đây cũng là liệu pháp tiềm năng đối với bệnh nhân ung thư hạch không Hodgkin (Non-Hodgkin’s lymphoma) và bệnh nhân ung thư vú di căn khi kết hợp với Tamoxifen.

6.  NUPLAZID™ (pimavanserin)

Với hiệu quả trên 40% bệnh nhân, Nuplazid của Acadia được dự đoán sẽ là thuốc đầu tiên và duy nhất điều trị Parkinson trên thị trường. Qua những thử nghiệm lâm sàng, thuốc này được chứng minh là không làm trầm trọng thêm các triệu chứng vận động, đồng thời cải thiện giấc ngủ ban đêm cũng như trạng thái tỉnh táo ban ngày, từ đó có thể giảm bớt khó khăn trong việc chăm sóc bệnh nhân. Nuplazid còn được nhắc đến trong điều trị bệnh tâm thần phân liệt và Alzheimer. Sự có mặt của Nuplazid trong cả ba liệu pháp kể trên chắc hẳn sẽ mang về cho Acadia khoảng doanh thu không hề nhỏ.

7. Uptravi

Uptravi là thuốc duy nhất trong bài viết hiện đã có mặt trên thị trường. Được chấp thuận vào đầu tháng Một vừa qua, tập đoàn Nippon Shinyaky mong đợi 189 triệu USD từ Uptravi trong năm đầu tiên đưa ra thị trường. Uptravi được biết đến với vai trò là liệu pháp điều trị bổ sung trong quá trình điều trị nhờ khả năng làm giảm quá trình tiến triển bệnh cũng như giảm nguy cơ nhập viện ở những bệnh nhân tăng áp động mạch phổi. Một thử nghiệm lâm sàng cho thấy Uptravi làm giảm nguy cơ tử vong khoảng 39% bệnh nhân so với dùng giả dược.